Terapia Gênica: o futuro da medicina já começou

A terapia gênica é um dos campos de novos tratamentos mais promissores, juntamente com terapia com células-tronco e vacinas para tumores e outras doenças crônicas.

Na terapia gênica, o agente terapêutico não é uma proteína ou mesmo uma molécula. O agente terapêutico são os ácidos nucleicos, DNA e RNA.

Como os ácidos nucleicos são muito instáveis, eles são administrados junto com a carga genética de um vírus. Existem diferentes técnicas para manipulação do genoma.

Quando falamos em novos tratamentos, estamos nos referindo ao tempo em que a terapia passou a apresentar resultados consistentes, pois este campo do conhecimento iniciou suas aplicações clínicas há mais de 35 anos.

O primeiro paciente tratado, portador de imunodeficiência grave, teve sucesso terapêutico e hoje trabalha com aconselhamento genético.

A terapia gênica já é considerada um tratamento de sucesso para 19 doenças, segundo o Harrison’s 22ª edição.

Inicialmente, o foco foram doenças genéticas muito raras. Hoje, esse foco vem se ampliando para doenças mais comuns, como:

• Anemia falciforme

• Beta talassemia

• Distrofia muscular

O grande problema que persiste é a acessibilidade.

O tratamento gênico para distrofia muscular custa, no Brasil, quase R$ 3 milhões. Este tratamento e outros três foram responsáveis por cerca de 50% das despesas com medicações do Ministério da Saúde em determinados períodos.

Existem algumas possibilidades de se reduzir o custo dos tratamentos gênicos:

1.    Cobrar da indústria farmacêutica ou de biotecnologia parte das pesquisas desenvolvidas em laboratórios governamentais. Caso não queiram pagar, conceder descontos na medicação

2.    Industrializar o atual processo de produção de terapia gênica

3.    Mudar o agente que leva a carga genética, utilizando micropartículas lipídicas

4.    Rever a estrutura regulatória nos Estados Unidos

5.    Rever os incentivos à pesquisa, já que atualmente há menor foco no desenvolvimento de tratamentos para doenças que afetam a maioria da população

Perguntas Frequentes sobre Terapia Gênica

O que é terapia gênica?

É um tipo de tratamento que utiliza DNA ou RNA para atuar diretamente nos genes, buscando corrigir ou modificar doenças.

A terapia gênica já é realidade?

Sim. Já existem tratamentos aprovados e eficazes para diversas doenças, principalmente genéticas raras.

Quais doenças podem ser tratadas?

Entre elas estão imunodeficiências, anemia falciforme, beta talassemia e algumas distrofias musculares.

Por que o tratamento é tão caro?

O custo elevado está relacionado à complexidade do desenvolvimento, produção e aplicação dessas terapias.

A terapia gênica pode se tornar mais acessível?

Sim. Medidas como industrialização, revisão regulatória e novos métodos de entrega genética podem reduzir os custos ao longo do tempo.

A terapia gênica substitui outros tratamentos?

Depende do caso. Em algumas situações pode substituir, em outras funciona como complemento.

Dr. Rodolfo Albuquerque Médico, especialista em gestão em saúde

Autor de Gestão em Saúde no Brasil, Teoria e Prática